Un ensayo clínico probará la eficacia de las células madre en la parálisis cerebral.

Una de las desgracias neurológicas más serias y que más compromete la calidad de vida de las personas afectadas es sin duda la parálisis cerebral; se entiende por tal la discapacidad producida por una lesión en el cerebro sobrevenida durante la gestación, el parto o durante los primeros años de vida del niño. De forma ordinaria se ha dicho que tan solo entre el 5 y el 10% de todo el daño neurológico que un niño pude tener se debe a acontecimientos acaecidos durante el parto; el resto, seguramente, sucede de manera desconocida durante la gestación o incluso tras el nacimiento. Es una de las peleas de ginecólogos y perinatólogos de forma permanente.
Generalmente conlleva una discapacidad física en mayor o menor grado, pero también puede ir acompañada de una discapacidad sensorial y/o intelectual. Algunas características de la parálisis cerebral:
  • Discapacidad permanente e inmutable.
  • La lesión también puede afectar a otras funciones, como la atención, la percepción, la memoria, el lenguaje y el razonamiento, en función del tipo, la localización, la amplitud y la disfunción de la lesión neurológica, así como por el momento en que se produce el daño.
  • Además, la lesión interfiere en el desarrollo del Sistema Nervioso Central, por lo que, una vez producido el daño, éste repercute en el proceso madurativo del cerebro y, por tanto, en el desarrollo definitivo del niño.

El grado en el que esta discapacidad afecta a cada persona es diferente, y viene determinado por el momento concreto en que se produce el daño; así podemos encontrarnos con personas que conviven con una parálisis cerebral que resulta apenas perceptible, desarrollando una vida totalmente normal, frente a otras que necesitan del apoyo de terceras personas para realizar las tareas más básicas de su vida diaria.

El nuevo ensayo multi-céntrico al que nos referimos consistirá en una infusión doble de dos tipos de células madre obtenidas de la sangre y del tejido de cordón umbilical. Las muestras están conservadas y procesadas por CryoSave (Crio-Cord en España), del Grupo ESPERITE, que es el único banco privado de células madre que esponsoriza un ensayo clínico conforme a las Normas Internacionales de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) y Buenas Prácticas de Fabricación de productos medicinales de terapias avanzadas (GMP-ATMP). Nos ocupamos de estos asunto de conservación de células madre al nacimiento en este mismo web hace algunas semanas en el suelto colgado en http://www.neyro.com/2015/01/09/la-conservacion-de-celulas-madre-de-cordon-umbilical-es-util-para-el-futuro/, según nos aclara el Dr. Neyro, responsable de contenidos en http://www.neyro.com

A lo largo de este 2015 comenzará un ensayo multicéntrico para la investiga-ción de un nuevo tratamiento contra la Parálisis Cerebral utilizando una infusión doble de dos tipos de células madre obtenidas de la sangre y del tejido de cordón umbilical procesados por CryoSave (Crio-Cord en España). El objetivo de este ensayo clínico es demostrar la seguridad y eficacia preliminar de la infusión intravenosa secuencial de células madre mesenquimales ex-pandidas «ex vivo» (MSC) del tejido de cordón umbilical y de células madre de la sangre de cordón umbilical.

El estudio utilizará, por primera vez en investigación clínica, células madre mesenquimales (MSC) obtenidas del tejido del cordón umbilical criopreservado para uso autólogo. El estudio clínico se realizará en colaboración con el Dr. Manuel Ramírez Orellana (Investigador Principal), y el Profesor Luis Madero (Supervisor Clínico), del Hospital Universitario del Niño Jesús de Madrid, España.

La Parálisis Cerebral como decíamos arriba, es una enfermedad devastadora que se diagnostica en 1 de cada 326 niños según CDC (Centers for Disease Control and Prevention) y sin ningún tratamiento disponible. 17 millones de personas en el mundo viven afectadas de Parálisis Cerebral (datos de la Cerebral Palsy International Research Foundation). Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), el gasto anual en el apoyo a las condiciones de vida de estos pacientes sólo en los Estados Unidos es de 26 mil millones de dólares.

En la actualidad se están realizando diferentes ensayos clínicos utilizando células madre obtenidas de sangre o tejido de cordón umbilical, estudios que están demostrando la seguridad y la eficacia en el tratamiento de la Parálisis Cerebral. «Los estudios preclínicos han demostrado que las células madre pueden inducir un proceso de recuperación endógena neuronal y los ensayos clínicos realizados en las Universidades de Duke y Georgia (EEUU) han demostrado que la infu-sión de células madre de sangre del cordón umbilical es un procedimiento seguro», afirma el Profesor Luis Madero.

Las células madre de origen perinatal han demostrado in vitro e in vivo una elevada actividad inmunomoduladora y antiinflamatoria, así como un marcado efecto trófico estimulando la regeneración del tejido cerebral. En estos estudios clínicos, los resultados del seguimiento de estos pacientes se compararán con el perfil del transcriptoma, secretoma y epigenoma de las células madre mesenquimales (MSC) del propio paciente. En CryoSave (Crio-Cord en España), el banco biológico del Grupo ESPERITE, se ha utilizado este tratamiento para 7 niños que tenían las células conservadas en dicho banco. El tratamiento se utilizó en 4 ocasiones en la Universidad de Duke y en 3 ocasiones en el Hospital Niño Jesús de Madrid. CryoSave posee la mayor colección de Europa de células madre de sangre y tejido de cordón umbilical para uso autólogo en medicina regenerativa.

Las células madre se preparan para su uso terapéutico utilizando la tecnología exclusiva de ESPERITE en la producción para uso clínico de células madre mesenquimales (MSC), desarrollada por The Cell Factory, la División responsable de investigación traslacional y medicina regenerativa dentro del Grupo. La tecnología de producción biológica de células madre ha sido desarrollada según los reglamentos de Buenas Prácticas de Producción (GMP), evitando el uso de productos de origen animal, sueros, feeders, durante todo el proceso de almacenamiento y producción biológica. El descubrimiento clave a nivel científico y tecnológico ha sido el de optimizar el proceso de bioproducción reproducible de células madre derivadas de tejidos crioconservados para uso autólogo. El uso autólogo de células madre incrementará la seguridad del tratamiento y aumentará la supervivencia de las células madre in vivo.

Frederic Amar, CEO del Grupo Esperite, afirma que «este estudio clínico es un paso adelante hacia el desarrollo de nuevos tratamientos en neurología pediátrica y dará mejores respuestas sobre los mecanismos responsables del efecto terapéutico de las células madre obtenidas de tejido vivo en medicina regenerativa personalizada».

 

«Con este ensayo clínico una nueva puerta se nos abre a la esperanza de entender de mejor manera primero y tratar después de encontrar una solución a un problema mundial que angustia a las familias, resta calidad de vida a los afectos e impide un desarrollo integral de las personas que no pueden conseguir el grado de desarrollo para el que estaban programados por su herencia genética, en función de determinados mecanismos que aún permanecen desconocidos en muchos de sus tramos», señala el ginecólogo Dr. Neyro.